Indikasjon

Evrysdi er indisert til behandling av 5q spinal muskelatrofi (SMA) hos pasienter med en klinisk diagnose av type 1, type 2 eller type 3 SMA eller med én til fire kopier av SMN2.

Dosering og administrasjon

Skal initieres av lege med erfaring i behandling av SMA. Evrysdi tas oralt én gang daglig etter et måltid, og dosering er avhengig av kroppsvekt. 

Advarsler og forsiktighetsregler

Fertile pasienter skal informeres om risiko og må bruke svært sikker prevensjon under behandlingen og i minst 1 måned etter siste dose hos kvinnelige pasienter, og 4 måneder etter siste dose hos mannlige pasienter. Graviditetsstatus skal verifiseres hos kvinner i fertil alder før oppstart av behandling med Evrysdi.

Isomalt: Pasienter med sjeldne arvelige problemer med fruktoseintoleranse bør ikke ta dette legemidlet.

Bivirkninger

Hos SMA-pasienter med infantil sykdomsdebut er de vanligste bivirkningene som ble observert i kliniske studier med Evrysdi feber (54,8 %), utslett (29,0 %) og diaré (19,4 %). Hos SMA-pasienter med senere sykdomsdebut er de vanligste bivirkningene som ble observert i kliniske studier med Evrysdi feber (21,7 %), hodepine (20,0 %), diaré (16,7 %) og utslett (16,7 %).

Bivirkningene nevnt over oppstod uten et identifiserbart klinisk mønster eller tidsmønster og opphørte vanligvis tross fortsatt behandling av SMA-pasienter med infantil og senere sykdomsdebut.

Pakninger, pris og refusjon

Evrysdi 0,75 mg/ml pulver til mikstur, 1 sett (glassflaske m/adapter og 4 sprøyter (2 × 6 ml og 2 × 12 ml) kr 105 750,70. Evrysdi forskrives på H-resept.

Beslutningsforum for nye metoder har besluttet innført Risdiplam (Evrysdi) 15.02.2022 til behandling av 5q spinal muskelatrofi (SMA) hos barn fra 2 måneder, med en klinisk diagnose av type 1, type 2 eller type 3a SMA og 22.01.2024 til behandling av 5q spinal muskelatrofi (SMA) hos barn før fylte 2 måned er med en klinisk diagnose av type 1, 2 eller 3 SMA eller med 1-4 kopier av SMN2.

For utfyllende informasjon om dosering, bivirkninger, interaksjoner og forsiktighetsregler se fullstendig preparatomtale (SPC) på Felleskatalogen.no