Roche Navigation Menu RocheHelse : RocheHelse
  • Logg inn
  • Logg ut
  • Søk
Roche
  • Opp
  • Forsiden
  • Search
  • Close search

						
							

Searching

    • Forsiden
    • Sykdomsområder
      Sykdomsområder Oversikt
      • Onkologi
      • ALECENSA▼
      • Cotellic▼+ Zelboraf
      • Gavreto ▼
      • Kadcyla
      • Perjeta
      • Phesgo▼(Pertuzumab-trastuzumab)
      • ROZLYTREK® (entrektinib) ▼
      • TECENTRIQ▼
      • Hematologi
      • GAZYVARO
      • Hemlibra▼
      • Polivy▼
      • Oftalmologi
      • Idiopatisk lungefibrose
      • Esbriet
      • Nevrologi/nevromuskulære sykdommer
      • ▼Evrysdi
      • ▼OCREVUS
      • Revmatologi
      • MabThera
      • RoActemra
      • For medlemmer
      • Video & webinar
      • Oversikt - Kliniske studier
      • Bestilling av brosjyrer og materiell i papirformat
      • Brosjyrer og Materiell
      • Nedlastning av brosjyrer
      Spotlight Foundation Medicine

      Genomprofilering med FoundationOne

    • Forskning & Utvikling
      Forskning & Utvikling Oversikt
      • Hematologi
      • Hemofiliokus - Informasjonsvideo om hemofili for barn og skoleklasser
      • NevroNytt - Forskningsnyheter for klinikere
      • Kliniske studier
      • Utprøver-initierte studier
      • Oversikt - Kliniske studier
      • Persontilpasset medisin
      • FoundationMedicine.no
      • Neste generasjons sekvensering (NGS) – hva er det og hva kan det svare på?
      • Lungekreft og NGS-basert diagnostikk
      Spotlight Persontilpasset medisin

      persontilpasset medisin

    • Nyheter
      Nyheter Oversikt
    • Møter & arrangementer
      Møter & arrangementer Oversikt
    • For medlemmer
      For medlemmer Oversikt
      • Brosjyrer og Materiell
      • Nedlastning av brosjyrer
      • Bestilling av brosjyrer og materiell i papirformat
      • E-læringsportal
      • Kliniske studier
      • Utprøver-initierte studier
      • Oversikt - Kliniske studier
      • Video & webinar
    • E-læringsportal
      E-læringsportal Oversikt
    • Kontakt oss
      Kontakt oss Oversikt
    • Forsiden
    • Sykdomsområder
      • Onkologi
        • ALECENSA▼
        • Cotellic▼+ Zelboraf
        • Gavreto ▼
        • Kadcyla
        • Perjeta
        • Phesgo▼(Pertuzumab-trastuzumab)
        • ROZLYTREK® (entrektinib) ▼
        • TECENTRIQ▼
      • Hematologi
        • GAZYVARO
        • Hemlibra▼
        • Polivy▼
      • Oftalmologi
      • Idiopatisk lungefibrose
        • Esbriet
      • Nevrologi/nevromuskulære sykdommer
        • ▼Evrysdi
        • ▼OCREVUS
      • Revmatologi
        • MabThera
        • RoActemra
      • For medlemmer
        • Video & webinar
        • Oversikt - Kliniske studier
        • Bestilling av brosjyrer og materiell i papirformat
      • Brosjyrer og Materiell
        • Nedlastning av brosjyrer
    • Forskning & Utvikling
      • Hematologi
        • Hemofiliokus - Informasjonsvideo om hemofili for barn og skoleklasser
      • NevroNytt - Forskningsnyheter for klinikere
      • Kliniske studier
        • Utprøver-initierte studier
        • Oversikt - Kliniske studier
      • Persontilpasset medisin
      • FoundationMedicine.no
        • Neste generasjons sekvensering (NGS) – hva er det og hva kan det svare på?
      • Lungekreft og NGS-basert diagnostikk
    • Nyheter
    • Møter & arrangementer
    • For medlemmer
      • Brosjyrer og Materiell
        • Nedlastning av brosjyrer
        • Bestilling av brosjyrer og materiell i papirformat
      • E-læringsportal
      • Kliniske studier
        • Utprøver-initierte studier
        • Oversikt - Kliniske studier
      • Video & webinar
    • E-læringsportal
    • Kontakt oss
    • Logg inn
    • Logg ut
    Lukk

    1 - of resultater ""

    No results

    Helsepersonell? » Få tilgang til fagportalen RocheHelse.no

    Registrer deg her

    Du er her:

    1. Nyheter
    2. Evrysdi▼ (risdiplam) godkjent i Beslutningsforum

    Evrysdi▼ (risdiplam) godkjent i Beslutningsforum for barn som lever med spinal muskelatrofi (SMA)(1,2).

    Evrysdi (risdiplam) har nå norsk godkjenning til bruk for 5q SMA hos barn fra 2 måneder og eldre med en klinisk diagnose SMA type 1, type 2 eller type 3 eller med en til fire SMN2-kopier. (1,2)


    Evrysdi (risdiplam) er den første og eneste hjemmebehandlingen for SMA med dokumentert effekt hos voksne, barn og spedbarn fra 2 måneder og eldre (1,2).

    Godkjenningen er basert på data fra to kliniske studier som var designet til å representere et bredt spekter av mennesker som lever med SMA:

    FIREFISH (NCT02913482): Er en klinisk studie i to deler, i spedbarn med type 1 SMA. Del 1 av studien var en doseeskalering studie i 21 spedbarn. Hovedmålet med del 1 var å vurdere sikkerhetsprofilen av Evrysdi (risdiplam) i spedbarn og bestemme dosen for del 2 av studien. Del 2 er en, enarms-studie av Evrysdi (risdiplam) i 41 spedbarn med type 1 SMA, behandlet i 24 måneder, etterfulgt av en åpen forlengelsesstudie. Rekruttering til del 2 av studien ble fullført i november 2018. Hovedmålet med del 2 er å vurdere effekt av Evrysdi (risdiplam). Effekten evalueres ut fra andelen spedbarn som kan sitte uten støtte i fem sekunder etter 12 måneder med behandling, etter skalaen “Gross Motor Scale of the Bayley Scales of Infant and Toddler Development – Third Edition” (BSID-III). Studien møtte sitt primære endepunkt. Studien er avsluttet og pasientene er over i åpen forlengelsesfase (2)

    SUNFISH (NCT02908685) – SUNFISH: Er en todelt, dobbeltblind, placebokontrollert pivotal klinisk studie i personer mellom 2 og 25 år med type 2 eller 3 SMA. Resultatene fra del 1 (n=51) bestemte dosen som ble brukt i del 2. Del 2 (n=180) evaluerte motorisk funksjon ved bruk av totalskår i Motor Function Measure 32 (MFM-32) ved 12 måneder. MFM-32 er en validert skala som evaluerer fin- og grovmotorikk hos personer med nevrologiske sykdommer, inkludert SMA. Studien møtte sitt primære endepunktet. Studien er avsluttet og pasientene er over i åpen forlengelsesfase(2)

    Evrysdi (risdiplam) er det legemiddelet for SMA som hittil har det bredeste studieprogrammet. Det er for tiden under klinisk utprøving i fire multisenter-studier, med pasienter fra fødsel til 60-års alder, og inkluderer også pasienter tidligere behandlet med andre SMA-behandlinger. I tillegg til FIREFISH og SUNFISH er det studiene (2):

    JEWELFISH (NCT03032172): Er en studie designet for å undersøke sikkerhet, toleranse, farmakokinetikk og farmakodynamikk for Evrysdi (risdiplam) hos personer med SMA i alderen 6 måneder til 60 år, som har fått annen utprøvende eller godkjent SMA-behandling i minst 90 dager før de fikk Evrysdi (risdiplam). Studien har fullført rekruttering og er pågående.(3)

    RAINBOWFISH (NCT03779334): Er en enarms multisenterstudie, som evaluerer effekt, sikkerhet, farmakokinetikk og farmakodynamikk av Evrysdi (risdiplam) hos spedbarn (~n=25), i alderen nyfødt til seks uker ved første dose, med genetisk påvist risiko for SMA, uten symptomer. Studien har fullført rekruttering og er pågående.(4)

    Evrysdi (risdiplam) er en motor nevronoverlevelse 2 (SMN2) genspleisemodifikator utviklet for å behandle SMA ved å øke og opprettholde produksjonen av survival motor neuron- (SMN-) proteinet. SMN-protein finnes i hele kroppen og er avgjørende for å opprettholde funksjonelle motornevroner og muskelfunksjon. (2)

    Daglig dosering gir et konsistent SMN-protein uttrykk, og Evrysdi (risdiplam) sin enkle administrasjonsmåte kan redusere behandlingsbyrden for både pasienter og helsevesenet. Se doseringen her (2)

    Det skal benyttes start- og stoppkriterier (lenke til kriteriene her) som pasienter skal vurderes opp mot ved oppstart av behandling og i det videre forløpet. Behandlingen kan tas i bruk fra 15. februar 2022, da ny pris gjelder fra denne datoen. (1)

    Risdiplam (Evrysdi) til behandling av voksne (ID2020_104) vurderes i egen prosess på et senere tidspunkt.

     

    Link til Felleskatalogtekst og SPC

     

    ▼Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny sikkerhetsinformasjon så raskt som mulig. Helsepersonell oppfordres til å melde enhver mistenkt bivirkning på elektronisk meldeskjema: www.legemiddelverket.no/meldeskjema.

    Referenaser:

    1. https://nyemetoder.no/metoder/risdiplam-evrysdi-indikasjon-ii
    2. Evrysdi SPC avsnitt 4.1, 4.2, 4.4, 4.8 og 5.1 datert 06.12.2021
    3. https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03032172
    4. https://clinicaltrials.gov/ct2/history/NCT03779334?V_9=View


    M-NO-00000421

    Evrysdi▼ (risdiplam) godkjent i Beslutningsforum

    Velkommen til RocheHelse.no!

    Denne nettsiden er beregnet for Helsepersonell

    Jeg er Helsepersonell Jeg er ikke Helsepersonell
    • © 2023 Roche Norway
    • 08.03.2023
    • Privacy policy
    • Brukervilkår
    • Cookie settings

    M-NO-00000057 | Denne nettsiden inneholder informasjon som er rettet mot helsepersonell og inneholder detaljer om medikamenter fra Roche som har markedsføringstillatelse i Norge.

    • Følg oss på LinkedIn
    • Følg oss på Facebook
    • Følg oss på YouTube