Evrysdi▼ (risdiplam) godkjent i Beslutningsforum for barn som lever med spinal muskelatrofi (SMA)(1,2).
Evrysdi (risdiplam) har nå norsk godkjenning til bruk for 5q SMA hos barn fra 2 måneder og eldre med en klinisk diagnose SMA type 1, type 2 eller type 3 eller med en til fire SMN2-kopier. (1,2)
Evrysdi (risdiplam) er den første og eneste hjemmebehandlingen for SMA med dokumentert effekt hos voksne, barn og spedbarn fra 2 måneder og eldre (1,2).
Godkjenningen er basert på data fra to kliniske studier som var designet til å representere et bredt spekter av mennesker som lever med SMA:
FIREFISH (NCT02913482): Er en klinisk studie i to deler, i spedbarn med type 1 SMA. Del 1 av studien var en doseeskalering studie i 21 spedbarn. Hovedmålet med del 1 var å vurdere sikkerhetsprofilen av Evrysdi (risdiplam) i spedbarn og bestemme dosen for del 2 av studien. Del 2 er en, enarms-studie av Evrysdi (risdiplam) i 41 spedbarn med type 1 SMA, behandlet i 24 måneder, etterfulgt av en åpen forlengelsesstudie. Rekruttering til del 2 av studien ble fullført i november 2018. Hovedmålet med del 2 er å vurdere effekt av Evrysdi (risdiplam). Effekten evalueres ut fra andelen spedbarn som kan sitte uten støtte i fem sekunder etter 12 måneder med behandling, etter skalaen “Gross Motor Scale of the Bayley Scales of Infant and Toddler Development – Third Edition” (BSID-III). Studien møtte sitt primære endepunkt. Studien er avsluttet og pasientene er over i åpen forlengelsesfase (2)
SUNFISH (NCT02908685) – SUNFISH: Er en todelt, dobbeltblind, placebokontrollert pivotal klinisk studie i personer mellom 2 og 25 år med type 2 eller 3 SMA. Resultatene fra del 1 (n=51) bestemte dosen som ble brukt i del 2. Del 2 (n=180) evaluerte motorisk funksjon ved bruk av totalskår i Motor Function Measure 32 (MFM-32) ved 12 måneder. MFM-32 er en validert skala som evaluerer fin- og grovmotorikk hos personer med nevrologiske sykdommer, inkludert SMA. Studien møtte sitt primære endepunktet. Studien er avsluttet og pasientene er over i åpen forlengelsesfase(2)
Evrysdi (risdiplam) er det legemiddelet for SMA som hittil har det bredeste studieprogrammet. Det er for tiden under klinisk utprøving i fire multisenter-studier, med pasienter fra fødsel til 60-års alder, og inkluderer også pasienter tidligere behandlet med andre SMA-behandlinger. I tillegg til FIREFISH og SUNFISH er det studiene (2):
JEWELFISH (NCT03032172): Er en studie designet for å undersøke sikkerhet, toleranse, farmakokinetikk og farmakodynamikk for Evrysdi (risdiplam) hos personer med SMA i alderen 6 måneder til 60 år, som har fått annen utprøvende eller godkjent SMA-behandling i minst 90 dager før de fikk Evrysdi (risdiplam). Studien har fullført rekruttering og er pågående.(3)
RAINBOWFISH (NCT03779334): Er en enarms multisenterstudie, som evaluerer effekt, sikkerhet, farmakokinetikk og farmakodynamikk av Evrysdi (risdiplam) hos spedbarn (~n=25), i alderen nyfødt til seks uker ved første dose, med genetisk påvist risiko for SMA, uten symptomer. Studien har fullført rekruttering og er pågående.(4)
Evrysdi (risdiplam) er en motor nevronoverlevelse 2 (SMN2) genspleisemodifikator utviklet for å behandle SMA ved å øke og opprettholde produksjonen av survival motor neuron- (SMN-) proteinet. SMN-protein finnes i hele kroppen og er avgjørende for å opprettholde funksjonelle motornevroner og muskelfunksjon. (2)
Daglig dosering gir et konsistent SMN-protein uttrykk, og Evrysdi (risdiplam) sin enkle administrasjonsmåte kan redusere behandlingsbyrden for både pasienter og helsevesenet. Se doseringen her (2)
Det skal benyttes start- og stoppkriterier (lenke til kriteriene her) som pasienter skal vurderes opp mot ved oppstart av behandling og i det videre forløpet. Behandlingen kan tas i bruk fra 15. februar 2022, da ny pris gjelder fra denne datoen. (1)
Risdiplam (Evrysdi) til behandling av voksne (ID2020_104) vurderes i egen prosess på et senere tidspunkt.
Link til Felleskatalogtekst og SPC
▼Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny sikkerhetsinformasjon så raskt som mulig. Helsepersonell oppfordres til å melde enhver mistenkt bivirkning på elektronisk meldeskjema: www.legemiddelverket.no/meldeskjema.
Referenaser:
- https://nyemetoder.no/metoder/risdiplam-evrysdi-indikasjon-ii
- Evrysdi SPC avsnitt 4.1, 4.2, 4.4, 4.8 og 5.1 datert 17.06.2022
- https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03032172
- https://clinicaltrials.gov/ct2/history/NCT03779334?V_9=View
M-NO-00000421
